生长激素缺乏性侏儒症可通过重组人生长激素替代治疗、促生长激素释放激素治疗、性激素联合治疗、甲状腺激素补充治疗、生活方式干预等方式改善。该病通常由垂体发育异常、基因突变、颅内肿瘤、围产期损伤、特发性生长激素缺乏等原因引起。
重组人生长激素注射液是核心治疗手段，需通过皮下注射补充外源性生长激素。该治疗需在骨骺闭合前开始，对特发性生长激素缺乏症患儿效果显著。治疗期间需定期监测血糖、甲状腺功能及骨龄进展。常见药物包括赛增冻干粉注射剂、安苏萌注射用重组人生长激素等。
适用于下丘脑功能障碍导致的继发性生长激素缺乏，通过注射生长激素释放激素类似物刺激垂体分泌内源性生长激素。该疗法对部分中枢性生长障碍患儿有效，但需配合生长激素激发试验评估垂体功能。治疗过程中可能出现注射部位红肿等反应。
对于进入青春期仍身高滞后的患儿，可在医生指导下短期联合使用小剂量雄激素或雌激素。苯丙酸诺龙注射液等药物可促进骨骺软骨细胞增殖，但需严格控制剂量避免骨骺过早闭合。女性患儿可考虑结合雌激素片周期性用药。
合并甲状腺功能减退时需同步补充左甲状腺素钠片，甲状腺功能正常是生长激素发挥促生长作用的前提。治疗期间每3-6个月需复查甲状腺功能，根据血清游离T4水平调整剂量，避免过度治疗引发骨质疏松。
保证每日优质蛋白摄入量达每公斤体重1.5-2克，适当补充维生素D3滴剂和碳酸钙颗粒。进行跳绳、篮球等纵向弹跳运动，每日保证8-10小时睡眠。定期监测身高增长速度，每年骨龄评估不超过1.5岁进展为宜。
患儿需每3个月复查胰岛素样生长因子-1水平，每年进行骨龄摄片评估。治疗期间避免剧烈碰撞运动防止股骨头滑脱。家长应建立规范的身高生长曲线图，记录每日饮食和运动情况。若合并颅内肿瘤需优先处理原发病，特发性病例建议持续治疗至骨骺闭合或达到遗传靶身高。
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