wXr28资讯网——每日最新资讯28at.comwXr28资讯网——每日最新资讯28at.comSelumetinib(司美替尼)是丝裂原活化蛋白激酶1和2 (MEK1/2)的抑制剂。MEK1/2蛋白是细胞外信号相关激酶(ERK)途径的上游调节因子。MEK和ERK都是RAS调控的RAF-MEK-ERK通路的重要组成部分,这一通路常在多种癌症中被激活。在动物实验中,Selumetinib可以抑制NF1小鼠的ERK磷酸化,并减少神经纤维瘤的数量、体积和增殖。
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wXr28资讯网——每日最新资讯28at.comwXr28资讯网——每日最新资讯28at.comwXr28资讯网——每日最新资讯28at.comSelumetinib(司美替尼)的安全性和疗效在试验中得到了验证:司美替尼的一期临床试验显示,其在治疗神经纤维瘤病I型及无法手术的丛状神经纤维瘤中取得了良好的效果。本试验招募了24位患儿,其中男性13位,女性11位,中位年龄10.9岁(最小3岁,最大18.5岁),入组时患儿的肿瘤平均中位体积1205毫升。入组后,患儿接受了司美替尼的长期治疗,中位治疗周期为30个(120周)。
wXr28资讯网——每日最新资讯28at.comwXr28资讯网——每日最新资讯28at.com经治疗后,所有入组患儿均观测到了肿瘤体积的缩小(平均减少了31%),取得最佳疗效治疗周期的中位数为20个(80周)。在入组的24位患儿中,17位药物有效,有效率为71%。其中,20毫克组9人有效(共12人),25毫克组5人有效(共6人),30毫克组3人有效(共6人)。取得疗效的患儿继续服用药物其疗效会得以维持,维持周期的中位数为23个。
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