当前位置：首页 > 健康 > 养生资讯

患者年出血率降低71%，血友病基因疗法上市申请获FDA受理

来源：责编：时间：2023-08-24 20:23:01 浏览量：511

导读来源：生辉近日，辉瑞公司（NYSE: PFE）宣布，FDA 已受理其用于治疗成年人 B 型血友病的基因疗法 fidanacogene elaparvovec 的生物制品许可证申请（BLA），审查的最终日期是 2024 年第二季度。与此同时，fidanacogene elaparvovec 的欧

来源：生辉

近日，辉瑞公司（NYSE: PFE）宣布，FDA 已受理其用于治疗成年人 B 型血友病的基因疗法 fidanacogene elaparvovec 的生物制品许可证申请（BLA），审查的最终日期是 2024 年第二季度。与此同时，fidanacogene elaparvovec 的欧洲上市许可申请（MAA）也已被接受，并正在接受欧洲药品管理局（EMA）的审查。

血友病是一种罕见疾病，会因缺乏凝血蛋白（凝血因子）而导致血液无法正常凝结。根据所缺乏的凝血蛋白的不同，血友病分为 A 型（占 80～85％），B 型（占 15～20％）和极少数的 C 型。

根据世界血友病联合会的数据，2021 年全球有超过 38,000 人患有 B 型血友病。B 型血友病患者缺乏凝血因子 9（factor IX，缩写为 FIX），目前的治疗标准要求患者通过反复静脉注射，获得来源于血浆或重组的 FIX，以控制和预防出血发作。

Fidanacogene elaparvovec 是一种新型研究性基因疗法，含有生物工程腺相关病毒（AAV）衣壳（蛋白质壳）和 FIX 基因的高活性变体。该疗法的目标是一次性治疗即可使患者自己产生 FIX，而无需定期静脉注射 FIX。

2014 年 12 月，辉瑞从 Spark Therapeutics（现在归罗氏所有）获得 fidanacogene elaparvovec 的许可。根据协议，辉瑞负责这项研究性基因疗法的关键研究、所有监管事项以及潜在的全球商业化。

患者年出血率降低71%，辉瑞血友病基因疗法上市申请获FDA受理

（来源：pixabay）

此次向 FDA 和欧洲提交的材料，是辉瑞基于其去年 BENEGENE-2 研究（NCT03861273）的 III 期研究结果。在该试验中，与研究开始时相比，单剂量的治疗使参与者的年出血率平均降低了 71%。治疗还减少了需要医疗干预的出血频率和对标准预防性输液的需求。

Fidanacogene elaparvovec 通常耐受性良好，安全性与 I、II 期结果一致。不过为确定其长期的安全性和有效性，临床试验参与者将被随访长达 15 年，包括 BENEGENE-2 研究中的 6 年和作为 III 期研究一部分的额外的 9 年。

如果成功获得批准，fidanacogene elaparvovec 将成为继 Hemgenix 后的第二种 B 型血友病基因疗法，这两种治疗方法都旨在为患者提供 FIX 基因，后者由荷兰生物技术公司 UniQure 开发、澳大利亚制药商 CSL Behring 销售。CSL 将治疗的标价定为 350 万美元，使其成为美国最昂贵的一次性药物。

对于辉瑞来说，获得批准还表明它对基因治疗的投资开始产生红利。在过去十年中，该公司通过交易引入了一组项目，并通过临床试验予以推进。除了来自于 Spark Therapeutics 的 fidanacogene elaparvovec，辉瑞在收购 Bamboo Therapeutics 后开始进入杜氏肌营养不良症领域，并与 Sangamo Therapeutics 共同开发 A 型血友病基因疗法。

以上目前都处于临床 Ⅲ 期，但面临着竞争对手的威胁：就在上周，Sarepta Therapeutics 获得了 FDA 对 Duchenne 基因疗法的批准，而 BioMarin Pharmaceutical 的 A 型血友病基因疗法 Roctavian 已在欧洲获批，并可能很快获得美国监管机构的批准。

参考资料：

1.https://www.biopharmadive.com/news/pfizer-hemophilia-b-gene-therapy-fda-review/653990/

2.https://www.pfizer.com/news/press-release/press-release-detail/fda-accepts-pfizers-application-hemophilia-b-gene-therapy

本文链接：http://www.28at.com/showinfo-62-981-0.html患者年出血率降低71%，血友病基因疗法上市申请获FDA受理

声明：本网页内容由互联网博主自发贡献，不代表本站观点，本站不承担任何法律责任。天上不会到馅饼，请大家谨防诈骗！若有侵权等问题请及时与本网联系，我们将在第一时间删除处理。

上一篇：健康睡眠的“诱惑”，慕思的“智慧”未来？

下一篇：药师帮暗盘涨30%，市值破160亿，今日正式上市

标签：

热门焦点

甲肝和戊肝传播途径主要是

甲肝和戊肝的传播途径主要通过粪-口途径、接触传播、食物污染、水源污染以及母婴传播等方式。1、粪-口途径：甲肝和戊肝病毒主要通过感染者的粪便排出体外，若粪便
猕猴桃怎样去皮?

猕猴桃去皮可采用刀具削皮、勺子挖取、对半刮取三种常用方法。1、刀具削皮：选择锋利的水果刀沿猕猴桃纵向削去表皮，注意保持果肉完整。适合成熟度适中的果实，未熟
有没有出现女性患有强直性脊柱炎的

女性可能患有强直性脊柱炎。强直性脊柱炎是一种慢性炎症性疾病，主要影响脊柱和骶髂关节，女性患者可能出现腰背痛、晨僵、关节活动受限等症状。强直性脊柱炎在女性
气血不足症状是什么

气血不足的症状主要有面色苍白、乏力、心悸、头晕、月经不调等。气血不足可能与先天体质虚弱、长期劳累、饮食不节、慢性失血、久病耗损等因素有关。1、面色苍
血管瘤手术切除后会复发吗多久能恢复

血管瘤手术切除后存在一定复发概率，恢复时间通常为1-3个月。复发与血管瘤类型、手术彻底性等因素相关，恢复时长受创面大小、术后护理影响。血管瘤术后复发多见于
西安市第五医院(陕西省中西医结合医院)疼痛护理新进展学术沙龙即将召开

　　为加强疼痛护理学术交流，促进疼痛护理的学科发展，进一步将疼痛护理新理念、新方法与临床实际更好地融合，不断提高疼痛患者就医体验，由西安市第五医院(陕西省中西医结合医院
夏日晒后如何修复

随着气温逐渐升高，日晒也越来越强。紫外线不仅会使皮肤变黑，更重要的是会引起日晒伤，也叫日光性皮炎。下面小编就教您一些晒伤后拯救肌肤的小妙招，在炎热的夏季到来之前，先储
恩曲替尼多少钱一盒?怎么购买老挝版恩曲替尼

恩曲替尼是一种口服药物，每日一次，持续使用。根据病情的不同，医生会根据患者的具体情况来决定剂量的大小和服药的期限。对于普通患者来说，恩曲替尼的价格可能会成为一个重要