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美国食品和药物管理局批准塞尔帕替尼(selpercatinib)胶囊用于治疗三种类型的肿瘤--非小细胞肺癌、甲状腺髓样癌和其他类型的甲状腺癌--这些患者的肿瘤在一个特定的基因(RET或 "转染时重排")上发生了改变(突变或融合)。塞尔帕替尼是第一个被批准专门用于RET基因改变的癌症患者的疗法。
具体而言,塞尔帕替尼被批准治疗的癌症包括:
成人已扩散的非小细胞肺癌(NSCLC);晚期甲状腺髓样癌(MTC)或已扩散的MTC,12岁及以上需要全身治疗的患者(一种扩散到全身的治疗方案,不具有针对性),以及12岁及以上需要全身治疗的晚期RET融合阳性甲状腺癌,对放射性碘治疗已停止反应或不适合放射性碘治疗。
塞尔帕替尼是一种激酶抑制剂,意味着它能阻断一种酶(激酶),帮助防止癌细胞生长。在开始治疗之前,必须通过实验室测试确定RET基因的改变。美国食品和药物管理局根据一项涉及三种类型肿瘤患者的临床试验结果批准了塞尔帕替尼。在临床试验期间,患者接受160毫克塞尔帕替尼口服,每天两次,直到疾病进展或出现不可接受的毒性。主要的疗效指标是总反应率(ORR),它反映了有一定程度的肿瘤缩小的病人的百分比,以及反应持续时间(DOR)。
由于原研药的价格相对而言比较贵,很多患者无法承担。因此可以选择仿制版塞尔帕替尼(PHOSELP)。仿制版塞尔帕替尼(PHOSELP)价格非常便宜,只需要几千元一盒。
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