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检测出异柠檬酸脱氢酶-2（IDH2）突变的复发或难治性急性髓性白血病（AML）患者。它通过干扰IDH2基因突变产生的异常蛋白质，从而干扰AML细胞的生长和分裂。
恩西地平的主要作用机制是抑制突变的IDH2酶，导致2-基戊二酸（2-HG）水平降低，并在体外和体内诱导骨髓分化。这种药物的临床前研究表明，变异IDH2被恩西地平抑制后，可以降低2-HG水平，进而诱导髓细胞分化。对于IDH2突变的AML患者，在给予恩西地平治疗后，血液中2-HG水平降低，血球计数减少，成熟髓细胞增多。
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